不成比例的身材矮小是軟骨發(fā)育不全癥最常見的現(xiàn)象。Voxzogo（vosoritide，伏索利肽）是第一個被批準治療軟骨發(fā)育不全癥兒童患者的藥物，經(jīng)評估，Voxzogo治療0至5歲以下嬰兒及兒童是安全且有效的。可治療疾病的根本原因，這無疑是一個重大的醫(yī)學(xué)突破，有潛力對患者的生活產(chǎn)生有意義的影響。

比例失調(diào)的身材矮小是軟骨發(fā)育不全癥最常見的現(xiàn)象。Voxzogo（vosoritide，伏索利肽）是首個被許可醫(yī)治軟骨發(fā)育不全癥兒童患者的藥物，經(jīng)評估Voxzogo醫(yī)治0至5歲以下嬰兒及兒童是安全且有效的?？芍委熂膊〉谋举|(zhì)原因，并且有潛力對患者的日常生活形成有意義的影響，這無疑是一個很大的醫(yī)學(xué)突破。

當成纖維細胞生長因子受體3基因（即骨生長的負調(diào)節(jié)因子）突變，軟骨內(nèi)骨化減慢，便會導(dǎo)致軟骨發(fā)育不全癥，具體表現(xiàn)為長骨、脊柱、面部和顱底不成比例的短小和結(jié)構(gòu)紊亂。

除此之外，軟骨發(fā)育不全癥患者可能會經(jīng)歷大孔壓迫、睡眠呼吸暫停、彎腿、面部發(fā)育不全、下背部永久性擺動、椎管狹窄和反復(fù)的耳部感染等嚴重的健康并發(fā)癥。這當中一部分并發(fā)癥也許會導(dǎo)致需要進行侵入性手術(shù)，如脊髓減壓和伸直彎曲的兩腿。經(jīng)調(diào)查，能夠認定疾病是由自發(fā)基因突變所造成的，各個年齡層的死亡率都在增加，超出80%的軟骨發(fā)育不全癥兒童的父母都是中等身材。

Voxzogo的活性藥物成分為伏索利肽，屬于環(huán)肽，這是一種從天然人肽中發(fā)展出來的C型利鈉肽（CNP）類似物，可以有效的刺激軟骨內(nèi)骨化。天然人肽是骨骼發(fā)育的正向調(diào)節(jié)因子。伏索利肽與制定受體結(jié)合，開始抑制過于活躍的FGFR3通路的細胞內(nèi)信號。伏索利肽通過下降低FGFR3信號，促進軟骨內(nèi)骨形成，直接靶向軟骨發(fā)育不全癥的內(nèi)在病理生理學(xué)。

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